Un tratamiento con CRISPR reduce a la mitad el colesterol "malo" durante un año completo
Un ensayo clínico de la Cleveland Clinic demostró que una infusión de CRISPR redujo el colesterol LDL en un 52,5% y los triglicéridos en un 47,8% en pacientes con trastornos lipídicos difíciles de tratar.
FOTO: CRISPR y colesterol en sangre
Un innovador ensayo clínico de fase 1 realizado por la Cleveland Clinic reveló que una única infusión de terapia génica CRISPR-Cas9 logró reducir de manera significativa el colesterol LDL, conocido como colesterol "malo", y los triglicéridos en pacientes con trastornos lipídicos que no habían respondido adecuadamente a tratamientos convencionales.
El estudio, que incluyó a 15 pacientes durante un año, tuvo como objetivo evaluar si las reducciones en los niveles de colesterol y triglicéridos, observadas previamente a los dos meses, se mantenían a lo largo del tiempo. Al finalizar el año, los participantes que recibieron la dosis más alta experimentaron una reducción del 52,5% en el colesterol LDL y del 47,8% en los triglicéridos.
No se reportaron eventos adversos graves relacionados con la terapia durante el seguimiento de un año.
Resultados que perduran en el tiempo
Los hallazgos fueron presentados en la reunión anual de la European Society of Cardiology 2026 y publicados simultáneamente en el New England Journal of Medicine. El Dr. Luke Laffin, cardiólogo de la Cleveland Clinic y autor principal del estudio, comentó: "La durabilidad del efecto reductor de lípidos fue impresionante. Es alentador que no se hayan registrado eventos de seguridad graves relacionados con el CTX310 en el ensayo y en el año posterior al tratamiento. Esperamos continuar investigando esta terapia en un número mayor de pacientes".
La tecnología CRISPR-Cas9 está diseñada para realizar modificaciones específicas en partes del ADN de una persona. Los investigadores la están estudiando como una posible solución para tratar enfermedades graves mediante la alteración de los genes que contribuyen a esas condiciones.
Cómo actúa CTX310 sobre las grasas en la sangre
El tratamiento experimental, denominado CTX310, se administra como una infusión única. Este sistema de edición CRISPR se dirige al hígado, donde inactiva un gen conocido como ANGPTL3. Este gen es responsable de regular las grasas en la sangre, y su desactivación puede reducir tanto el colesterol LDL como los triglicéridos, ambos relacionados con enfermedades cardiovasculares.
Durante el estudio, los pacientes recibieron CTX310 en dosis que variaron entre 0,1 y 0,8 mg/kg. Antes de la infusión, se les trató con corticosteroides y antihistamínicos. Posteriormente, se monitorearon los participantes para evaluar la seguridad del tratamiento y se midieron los cambios en los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos.
En la dosis más alta, CTX310 redujo el colesterol LDL y los triglicéridos en aproximadamente un 50% en promedio, 12 meses después del tratamiento.
Monitoreo a largo plazo
A pesar de los alentadores resultados iniciales, CTX310 sigue siendo un tratamiento experimental y el estudio se realizó con solo 15 personas. Los participantes fueron monitoreados durante un año tras el tratamiento, y los investigadores planean continuar el seguimiento de seguridad a largo plazo durante otros 15 años, de acuerdo con las recomendaciones de la FDA para terapias de edición genética.
El estudio fue financiado por CRISPR Therapeutics AG, con sede en Zug, Suiza. El Dr. Laffin ha recibido financiamiento para investigaciones de Crispr Therapeutics.
Lectura rápida
¿Qué tratamiento se evaluó?
Se evaluó un tratamiento experimental de terapia génica CRISPR-Cas9 llamado CTX310.
¿Quién realizó el estudio?
El estudio fue realizado por la Cleveland Clinic.
¿Cuándo se presentaron los resultados?
Los resultados se presentaron el 27 de septiembre de 2026.
¿Dónde se publicaron los hallazgos?
Los hallazgos se publicaron en el New England Journal of Medicine.
¿Por qué es significativo el estudio?
El estudio demostró que una única infusión de CTX310 redujo el colesterol LDL en un 52,5% y los triglicéridos en un 47,8% durante un año.
