Nanopartículas innovadoras podrían combatir proteínas dañinas de cáncer y demencia

Un grupo de investigadores de la Universidad de Tecnología de Sídney (UTS) presentó un enfoque innovador basado en nanopartículas, diseñado para eliminar proteínas perjudiciales del organismo. Este avance podría ampliar significativamente las posibilidades de tratar proteínas consideradas "indrogables", abriendo nuevas oportunidades para enfermedades como la demencia y el cáncer cerebral.

El trabajo fue liderado por el Profesor Bingyang Shi, quien colaboró con el Profesor Kam Leong de la Universidad de Columbia y el Profesor Meng Zheng de la Universidad de Henan.

La problemática de las proteínas anormales

Según el Profesor Shi, "las proteínas son esenciales para casi todas las funciones del cuerpo, pero cuando se mutan, se pliegan incorrectamente, se sobreproducen o se acumulan en lugares inapropiados, pueden interrumpir los procesos celulares normales y desencadenar enfermedades". Muchos trastornos, incluidos el cáncer, la demencia y los trastornos autoinmunes, son impulsados por proteínas anormales que presentan formas o comportamientos que las hacen particularmente resistentes a los tratamientos farmacológicos.

Introducción a los quiméricos de apuntalamiento mediado por nanopartículas

Para abordar este desafío, el equipo desarrolló una nueva clase de nanopartículas diseñadas, llamadas quiméricos de apuntalamiento mediado por nanopartículas (NPTACs). Estas partículas microscópicas pueden adaptarse para unirse a proteínas relacionadas con enfermedades específicas y descomponerlas.

El artículo de perspectiva en Nature Nanotechnology, titulado "Los quiméricos de apuntalamiento mediado por nanopartículas transforman la degradación dirigida de proteínas", explora cómo funciona esta tecnología y sus posibles aplicaciones. El descubrimiento original detrás de este enfoque se reportó por primera vez en Nature Nanotechnology en octubre de 2024.

"Hemos desarrollado un método eficiente y flexible para guiar a las proteínas causantes de enfermedades, ya sea dentro o fuera de la célula, hacia el sistema de reciclaje natural del cuerpo, donde pueden ser descompuestas y eliminadas", afirmó el Profesor Shi.

Superando las limitaciones de las terapias existentes

La degradación dirigida de proteínas es uno de los campos de más rápido crecimiento en biotecnología, con un gran interés comercial. Empresas como Arvinas han recaudado más de mil millones de dólares y asegurado grandes asociaciones con Pfizer, Bayer y Roche. Sin embargo, las herramientas existentes para la degradación de proteínas a menudo enfrentan dificultades en el acceso a los tejidos, efectos no deseados sobre proteínas sanas y requisitos de fabricación complejos, lo que ha ralentizado el progreso en áreas como los trastornos cerebrales y los tumores sólidos.

"Nuestra estrategia basada en nanopartículas supera estos cuellos de botella", agregó el Profesor Shi.

Ventajas clave de la plataforma NPTAC

Los investigadores señalaron que la nueva tecnología ofrece varios beneficios importantes:

Permite la degradación de proteínas tanto intra como extracelulares.
Apuntalamiento específico a tejidos y enfermedades, incluso a través de la barrera hematoencefálica.
Modularidad plug-and-play, que permite una rápida adaptación a diversos objetivos de proteínas.
Escalable y clínicamente traducible; aprovecha materiales nanométricos aprobados por la FDA y estrategias de síntesis probadas en la industria.
Integración multifuncional, puede combinarse con capacidades diagnósticas o terapéuticas.

Resultados preliminares y potencial futuro

Respaldados por múltiples patentes internacionales, los NPTACs ya han mostrado resultados preclínicos alentadores contra importantes objetivos de enfermedades como EGFR (una proteína que a menudo impulsa el crecimiento tumoral) y PD-L1 (una proteína que ayuda a las células cancerosas a evadir el sistema inmunológico).

"Este progreso allana el camino para aplicaciones en oncología, neurología e inmunología. Cambia nuestra percepción sobre las nanopartículas, no solo como herramientas de entrega, sino también como agentes terapéuticos activos", concluyó el Profesor Shi. "Con el mercado de degradación dirigida de proteínas que se espera supere los 10 mil millones de dólares para 2030, los NPTACs ofrecen una plataforma poderosa para la próxima generación de terapias de precisión inteligentes".

"Ahora estamos buscando socios estratégicos de la industria para acelerar el desarrollo clínico, licenciar aplicaciones en diversos campos terapéuticos y prepararnos para la aprobación regulatoria", agregó.

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