Avance en el tratamiento pediátrico de la fibrosis quística en Argentina: nuevos estudios respaldan su eficacia

Buenos Aires, 8 de septiembre (NA) – La fibrosis quística es una patología que genera la acumulación de moco espeso y pegajoso en los pulmones, el sistema digestivo y otras partes del organismo, siendo una de las enfermedades pulmonares crónicas más comunes en niños y adultos jóvenes.

Con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística, recientes investigaciones realizadas en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y en el Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan han confirmado la eficacia y seguridad de una terapia de triple combinación moduladora, según un informe al que accedió la Agencia Noticias Argentinas.

El primer estudio, a cargo del Dr. Alejandro Teper y su equipo en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, fue publicado en la revista especializada Pediatric Pulmonology. En esta investigación, se evaluaron de manera prospectiva 71 pacientes con fibrosis quística de 6 años o más, quienes fueron tratados durante un año con la triple terapia producida localmente por Gador.

A lo largo de 12 meses de tratamiento, tanto los pacientes que no habían recibido moduladores previamente (43 niños) como aquellos que sí habían sido tratados con otro modulador (28 niños) mostraron mejoras significativas. La función pulmonar aumentó un 20,8% en el primer grupo y un 18,5% en el segundo; la capacidad pulmonar para eliminar secreciones mejoró en un 13,3% y un 11,2% respectivamente, y la calidad de vida de los pacientes creció un 66,1% y un 30,4%.

Además, la prueba del sudor, clave para el diagnóstico de la enfermedad, mostró una reducción del cloro entre un 53% y un 58%. El estado nutricional también mejoró significativamente en el grupo sin tratamiento previo. Las exacerbaciones respiratorias graves disminuyeron en un 95% en ambos grupos, y no se registró ninguna hospitalización por esta causa durante el año de seguimiento.

"La formulación genérica argentina demuestra una eficacia clínica y una seguridad robusta, que reflejan los resultados reportados para la formulación original, incluyendo una evolución favorable de la función pulmonar, del estado nutricional y de otros parámetros clínicos relevantes, consolidando el valor de este abordaje terapéutico en la práctica clínica diaria," indicó el Dr. Alejandro Teper (M.N. 58.664).

Teper, quien dirige el Centro Respiratorio del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, destacó que estos hallazgos proporcionan evidencia clínica local sobre el desempeño de la triple terapia de Gador y apoyan su uso en la práctica clínica.

Detalles del segundo estudio

El segundo estudio, liderado por el equipo del Dr. Claudio Castaños (M.N. 78.503) del Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, fue publicado en Journal of Cystic Fibrosis. Este análisis incluyó a 55 niños con fibrosis quística que recibieron la triple terapia nacional entre 2022 y 2025.

Tras 12 meses de tratamiento, la función pulmonar mejoró de una mediana de 80,7 a 101 (un incremento del 25%), el cloro en la prueba del sudor se redujo en 45 mEq/L, y la proporción de pacientes con exacerbaciones respiratorias graves descendió del 40% al 7,2%.

También se observó una disminución de la bacteria Pseudomonas aeruginosa, asociada a infecciones respiratorias crónicas en fibrosis quística, en los análisis de secreciones pulmonares (del 29% al 15%), junto con una mejora en la calidad de vida de los pacientes. El tratamiento fue bien tolerado y no se reportaron efectos adversos graves.

"La formulación genérica argentina estudiada mostró resultados comparables a la original de la triple terapia moduladora del CFTR (tanto en la función pulmonar como en las exacerbaciones y test del sudor)", comentó el Dr. Claudio Castaños.

Ambos estudios, realizados de manera independiente en dos de los principales centros pediátricos de referencia en fibrosis quística del país, proporcionan evidencia clínica local y de vida real que complementa los estudios internacionales sobre la eficacia y seguridad de la triple terapia moduladora de producción nacional en una población pediátrica. A esto se suman los estudios de bioequivalencia y biodisponibilidad del medicamento.

El laboratorio mencionado anunció el lanzamiento de una nueva formulación pediátrica de su triple terapia moduladora del CFTR para fibrosis quística, indicada para niños desde los 2 años y más de 14 kg. Esta es la primera presentación granulada de este tratamiento disponible en el país para la población pediátrica, un avance que permite extender esta opción terapéutica a edades más tempranas.

Su incorporación representa un progreso en el tratamiento de la fibrosis quística en Argentina, al ofrecer una alternativa específicamente adaptada a las necesidades de los pacientes más pequeños y ampliar el acceso local a terapias innovadoras.

Agencia NA

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