Un medicamento hecho con plasma sanguíneo salva a bebés del botulismo

Cuando Alessandro Barbera fue llevado de urgencia a un hospital de California con botulismo infantil en octubre, su padre apenas había oído hablar de la enfermedad, y mucho menos del tratamiento raro y costoso que probablemente salvó la vida del recién nacido.

Ahora, sin embargo, Tony Barbera está profundamente agradecido por BabyBIG, el único antídoto para las enfermedades paralizantes y potencialmente mortales vinculadas a la fórmula de leche infantil contaminada de ByHeart.

"Es enormemente notable", expresó Barbera, de 35 años, cuyo hijo se está recuperando lentamente.

El brote de botulismo vinculado a la fórmula de ByHeart ha enfermado al menos a 39 bebés en 18 estados de Estados Unidos desde agosto, y ha demostrado el valor del tratamiento hecho a partir de plasma sanguíneo donado por un pequeño grupo de científicos y otros voluntarios.

"Esto es casi como un milagro", afirmó el doctor Vijay Viswanath, neurólogo pediátrico del Hospital Infantil de Los Ángeles, quien ha tratado a varios niños con botulismo durante su carrera, incluido uno en el brote actual.

"Antes del descubrimiento de BabyBIG, algunas de estas hospitalizaciones tomarían dos o tres meses", comentó Viswanath, si es que los niños infectados se recuperaban.

Autorizado en 2003, BabyBIG es el nombre comercial de la inmunoglobulina humana contra el botulismo, un medicamento intravenoso que utiliza anticuerpos de voluntarios vacunados contra el botulismo para ayudar a los bebés demasiado jóvenes para combatir la enfermedad por sí mismos.

El tratamiento depende de los donantes

El tratamiento fue la idea del fallecido doctor Stephen Arnon, quien era científico del Departamento de Salud Pública de California. En 1976, Arnon y sus colegas identificaron la forma rara de botulismo que afecta a los bebés menores de 1 año, y luego dedicó su carrera de 45 años a descubrir cómo tratarla. La enfermedad ocurre cuando los bebés ingieren esporas de botulismo que germinan en el intestino y producen una toxina peligrosa que ataca el sistema nervioso.

Más de 3.700 niños en todo el mundo han sido tratados con BabyBIG desde que Arnon y su equipo realizaron un ensayo clínico crucial en California en 1997 que demostró que el medicamento podía acortar las estancias hospitalarias y reducir la necesidad de máquinas de respiración.

Producido en pequeños lotes cada cinco años, BabyBIG cuesta casi 70.000 dólares por tratamiento, según el Programa de Tratamiento y Prevención del Botulismo Infantil de California, que Arnon fundó. Según la ley estatal, las tarifas de la venta del medicamento se utilizan únicamente para financiar el programa de botulismo.

El medicamento depende de donantes como Nancy Shine, una bioquímica jubilada de 76 años en California que fue vacunada contra el botulismo porque trabajaba con el germen letal en un laboratorio. Arnon reclutó por primera vez a Shine y otros científicos para el proyecto BabyBIG hace dos décadas porque su sangre producía altos niveles de anticuerpos, las proteínas sanguíneas que neutralizan la toxina del botulismo.

El protocolo inicial requería que los voluntarios recibieran dosis de refuerzo de una vacuna experimental contra el botulismo también utilizada por el ejército de Estados Unidos y luego se sometieran a un procedimiento que extrae el plasma sanguíneo que contiene anticuerpos contra los tipos A y B de botulismo.

"No fue muy agradable vacunarse", recordó Shine. "Hubo muchos efectos secundarios, como grandes ronchas donde te vacunaban y un poco de dolor".

Aun así, Shine contribuyó a tres lotes de la antitoxina producidos entre 2008 y 2019.

"Probablemente sea el punto culminante de mi carrera haber podido participar en este proyecto y donar plasma", dijo Shine. "Hicimos un producto que podría salvar la vida de los bebés".

El desarrollo enfrentó obstáculos

Debido a que el botulismo infantil es raro, ya que hay menos de 200 casos reportados en Estados Unidos cada año, encontrar financiamiento y otros recursos para desarrollar el tratamiento BabyBIG tomó casi 15 años y 10,6 millones de dólares, y enfrentó obstáculos sustanciales, señaló Arnon en un artículo de 2007.

Hoy en día, unas 30 personas en promedio proporcionan plasma para cada lote de BabyBIG, dijeron funcionarios de salud de California. El Lote 8, la edición más reciente, se está fabricando ahora en una planta de Takeda Pharmaceutical Co. cerca de Los Ángeles, según Giles Platford, presidente de la unidad de terapias derivadas del plasma de la compañía. La empresa contrata con funcionarios de California para producir BabyBIG en una "base sin fines de lucro", comentó Platford.

Algunos de los primeros donantes, como Shine, han superado la edad del programa BabyBIG, que recolecta sangre de voluntarios adultos hasta los 70 años. Se aceptan nuevos donantes, pero deben inscribirse en un estudio clínico dirigido por el departamento de salud de California y aceptar recibir una dosis de refuerzo de una vacuna experimental diferente contra el botulismo.

Los funcionarios de California estiman que tienen suficiente BabyBIG en reserva hasta el próximo verano, según las proyecciones actuales. El brote de ByHeart es parte de un preocupante aumento de al menos 107 casos de botulismo infantil tratados en Estados Unidos desde agosto, dijo la doctora Jessica Khouri, oficial médica principal del programa estatal.

Shine recibió recientemente un folleto lleno de fotos y cartas de familias cuyos hijos se han recuperado del botulismo después de recibir BabyBIG.

"Es realmente maravilloso. Leo un par cada día", comentó. "Cada una de ellas te dan ganas de llorar".

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