Implantes de células cerebrales buscan restaurar movimiento en pacientes con Parkinson

La enfermedad de Parkinson es una condición neurológica crónica que empeora con el tiempo, afectando a más de un millón de personas en Estados Unidos, con alrededor de 90,000 nuevos diagnósticos anuales. Aunque los tratamientos actuales pueden aliviar los síntomas, no existe una cura ni una terapia que haya demostrado frenar la progresión de la enfermedad.

Una característica central de la enfermedad de Parkinson es la disminución de los niveles de dopamina en el cerebro. Esta sustancia química es fundamental para el control del movimiento, la memoria y el estado de ánimo. A medida que se pierden las células cerebrales productoras de dopamina, los pacientes enfrentan dificultades en el control del movimiento, lo que lleva a síntomas como temblores y rigidez muscular.

Explorando una nueva estrategia con células madre

Los investigadores de Keck Medicine de USC están llevando a cabo un ensayo clínico de fase temprana para evaluar si las células madre preparadas específicamente pueden ser implantadas de manera segura en el cerebro para reemplazar las células dañadas y restaurar la producción de dopamina.

El Dr. Brian Lee, neurocirujano y principal investigador del estudio, afirmó: "Si el cerebro puede volver a producir niveles normales de dopamina, se podría ralentizar la enfermedad de Parkinson y restaurar la función motora".

Características de las células madre utilizadas

El tratamiento emplea un tipo más reciente de células madre creadas en laboratorio, conocidas como células madre pluripotentes inducidas (iPSCs). A diferencia de las células madre embrionarias, las iPSCs se generan a partir de células adultas, como las de la piel o la sangre, que se reprograman a un estado flexible que les permite desarrollarse en varios tipos de células.

El Dr. Xenos Mason, neurólogo especializado en Parkinson y co-investigador del estudio, comentó: "Creemos que estas iPSCs pueden madurar de manera confiable en células cerebrales productoras de dopamina, ofreciendo la mejor oportunidad para reiniciar la producción de dopamina en el cerebro".

Detalles del procedimiento

Durante la cirugía, se realiza una pequeña apertura en el cráneo para acceder al cerebro. Con la ayuda de imágenes por resonancia magnética (IRM), se implantan cuidadosamente las células madre en los ganglios basales, una región del cerebro clave para el control del movimiento.

Tras la cirugía, los pacientes son monitoreados de cerca durante 12 a 15 meses. Los médicos evalúan los cambios en los síntomas de Parkinson y observan posibles efectos secundarios, como disquinesia (movimientos excesivos) o infecciones. El seguimiento a largo plazo se extenderá hasta cinco años para evaluar la seguridad y los resultados con el tiempo.

El Dr. Lee agregó: "Nuestro objetivo final es desarrollar una técnica que pueda reparar la función motora de los pacientes y ofrecerles una mejor calidad de vida".

Detalles del ensayo y supervisión

Keck Medicine es uno de los tres centros en Estados Unidos que participan en este ensayo clínico, que incluye a 12 participantes con enfermedad de Parkinson de moderada a moderadamente severa.

La terapia celular, conocida como RNDP-001, es producida por Kenai Therapeutics, una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tratamientos para enfermedades neurológicas. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha otorgado a este ensayo clínico de fase 1 la designación de vía rápida, lo que acelera su desarrollo y revisión.

Es importante destacar que el Dr. Mason ha recibido un honorario de Kenai Therapeutics en el pasado.

Temas