Implantan células madre productoras de dopamina en pacientes con Parkinson

La enfermedad de Parkinson es una afección neurológica progresiva que afecta a más de un millón de personas en los Estados Unidos, con aproximadamente 90,000 nuevos casos diagnosticados cada año. Esta enfermedad se caracteriza por la pérdida gradual de células productoras de dopamina, lo que provoca temblores, rigidez y movimientos lentos. A pesar de que los tratamientos actuales pueden aliviar los síntomas, no han demostrado detener o ralentizar la progresión de la enfermedad.

Investigadores del Keck Medicine de la Universidad del Sur de California han iniciado un ensayo clínico innovador que busca abordar directamente la pérdida de dopamina en el cerebro. En esta fase inicial, los médicos implantan células madre especialmente diseñadas en el cerebro de los pacientes. Estas células tienen como objetivo reemplazar las neuronas dañadas y generar dopamina.

El doctor Brian Lee, neurocirujano y principal investigador del estudio, expresó: "Si el cerebro puede nuevamente producir niveles normales de dopamina, la enfermedad de Parkinson podría ralentizarse y la función motora podría restaurarse".

El tratamiento utiliza un tipo nuevo de célula madre, conocidas como células madre pluripotentes inducidas (iPSCs). A diferencia de las células madre embrionarias, las iPSCs se crean a partir de células adultas, como las de la piel o la sangre, que se reprograman a un estado versátil. En esta forma, pueden desarrollarse en varios tipos de células del cuerpo.

El doctor Xenos Mason, neurólogo y co-investigador del estudio, añadió: "Creemos que estas iPSCs pueden madurar de manera confiable en células cerebrales productoras de dopamina y ofrecer la mejor oportunidad para reiniciar la producción de dopamina en el cerebro".

Para implantar las células, el doctor Lee realiza una pequeña apertura en el cráneo para acceder al cerebro. Utilizando imágenes por resonancia magnética (IRM) como guía, coloca cuidadosamente las células madre en los ganglios basales, la región responsable de coordinar el movimiento.

Los participantes son observados de cerca durante 12 a 15 meses para seguir los cambios en los síntomas y monitorear posibles efectos secundarios, como disquinesia (movimientos excesivos) o infecciones. Los investigadores planean continuar el seguimiento de los pacientes y monitorear su condición durante hasta cinco años.

El objetivo final es desarrollar una técnica que pueda reparar la función motora de los pacientes y mejorar su calidad de vida. Keck Medicine es uno de los tres centros en Estados Unidos que participan en este estudio, que incluye a 12 personas con enfermedad de Parkinson de moderada a moderadamente severa.

La terapia con células madre, conocida como RNDP-001, es producida por Kenai Therapeutics, una empresa biotecnológica enfocada en desarrollar tratamientos para trastornos neurológicos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha otorgado a este ensayo clínico, que forma parte de la fase 1 de REPLACE™, una designación de vía rápida para acelerar el desarrollo y el proceso de revisión.

Divulgación: Mason ha recibido un pago honorario de Kenai Therapeutics en el pasado.

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