Investigadores presentan un avance clave para tratar el Alzheimer a través de un receptor proteico

Buenos Aires, 13 de julio (NA) -- La enfermedad de Alzheimer es la principal causa de demencia, caracterizada por un proceso biológico que comienza con la acumulación de proteínas en el cerebro, resultando en la muerte de neuronas y un encogimiento cerebral con el tiempo.

En el reciente congreso mundial sobre demencia, se expuso por qué muchos fármacos prometedores no logran su objetivo, revelando que un receptor proteico podría ser la clave para abrir el acceso al sistema nervioso.

Durante la Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) en Londres, Ryan Watts, ex director del Departamento de Neurociencia de Genentech, presentó una innovadora plataforma tecnológica destinada a resolver uno de los grandes desafíos de la neurología: la dificultad de que los medicamentos lleguen al cerebro.

Según un informe al que accedió la Agencia Noticias Argentinas, Watts, quien se doctoró en Ciencias Biológicas en Stanford y cuenta con años de experiencia en neurodegeneración, enfatizó que es fundamental no solo descubrir moléculas efectivas, sino también garantizar que lleguen al lugar adecuado en el cerebro.

"Ya no alcanza con descubrir una buena molécula, hay que lograr que llegue al lugar correcto del cerebro, en la cantidad adecuada y de forma segura", comentó el neurólogo Alejandro Andersson (M.N. 65.836), Director Médico del INBA (Instituto de Neurología Buenos Aires), quien participó del evento.

El muro que frena los tratamientos

El cerebro está altamente protegido. La barrera hematoencefálica regula estrictamente el paso de sustancias desde la sangre al sistema nervioso, impidiendo que muchos fármacos diseñados para tratar enfermedades como el Alzheimer logren su objetivo.

Watts, cofundador y CEO de Denali Therapeutics (Estados Unidos), indicó que más del 95% de los candidatos farmacológicos no alcanzan las concentraciones terapéuticas necesarias en el cerebro.

El desafío no es únicamente científico, sino también clínico: existen moléculas que funcionan en laboratorio, pero no llegan a los lugares donde deben actuar en el organismo. Este problema llevó a Watts a desarrollar una plataforma específica para superar esta barrera.

Una llave para abrir la puerta

La solución propuesta se basa en el receptor de transferrina, una proteína en la superficie de las células de la barrera hematoencefálica. Según Andersson, este receptor actúa como "una especie de puerta de entrada para transportar desde la sangre al cerebro enzimas, anticuerpos y terapias genéticas".

La plataforma ya mostró resultados en el síndrome de Hunter, una enfermedad metabólica poco frecuente. Actualmente, el mismo mecanismo se investiga para el Alzheimer, utilizando dos estrategias: un anticuerpo contra la proteína beta-amiloide, vinculada al daño neuronal, y un oligonucleótido que busca reducir la producción de proteína tau, asociada con el deterioro cognitivo.

Promesa real, pero con pasos pendientes

Watts organizó su presentación en torno a tres obstáculos históricos en el desarrollo de tratamientos para enfermedades neurodegenerativas: la complejidad biológica de estas enfermedades, la dificultad para detectarlas antes de que el daño sea irreversible, y la barrera física que impide que los medicamentos accedan al cerebro.

Los avances en biomarcadores, como una prueba de sangre aprobada recientemente para detectar Alzheimer en etapas tempranas, están ayudando a resolver el segundo problema. La plataforma de Denali se enfoca en el tercero.

"Es un avance muy prometedor, aunque todavía falta demostrar que estos tratamientos logren frenar de manera significativa el deterioro cognitivo y funcional", advirtió Andersson, recordando la necesidad de ser cautelosos.

Watts también destacó la necesidad de precaución: los anticuerpos antiamiloide aprobados, como lecanemab y donanemab, han demostrado que actuar sobre esa proteína puede enlentecer modestamente el deterioro en pacientes seleccionados, pero no curan la enfermedad ni explican toda la neurodegeneración. La nueva plataforma abre un camino, pero el proceso clínico recién comienza.

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