Cómo será el primer ensayo en humanos para frenar el envejecimiento

El debate científico sobre la posibilidad de revertir el envejecimiento sumó en las últimas semanas un anuncio de alto impacto. David Sinclair, profesor de genética de la Universidad de Harvard y una de las voces más influyentes en biología del envejecimiento, afirmó que “el primer ensayo en humanos para frenar el envejecimiento comenzará pronto”, al exponer en la Cumbre Mundial de Gobiernos (WGS), celebrada a principios de febrero en Dubái.

Ante líderes políticos, empresarios y referentes tecnológicos, el investigador sostuvo que la medicina podría estar frente a un cambio de paradigma. “Nuestra generación va a presenciar el mayor cambio en la salud desde el agua potable y las vacunas”, afirmó. Sinclair insistió en una idea que atraviesa gran parte de su trabajo académico: “El envejecimiento no tiene por qué ser aceptado. Es una condición médica muy común y cada vez es más tratable”.

El anuncio se apoya en la reciente autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para iniciar un estudio clínico con una terapia experimental de reprogramación epigenética. Aunque el objetivo inmediato no es “rejuvenecer” a personas sanas, sino tratar una patología específica, el paso es visto por la comunidad científica como un hito en un terreno hasta ahora restringido a modelos animales.

Reprogramación celular y glaucoma

La aprobación regulatoria habilitó el ensayo en humanos de la terapia denominada ER-100, desarrollada para pacientes con glaucoma. El enfoque se basa en una técnica de reprogramación epigenética parcial que busca restaurar funciones celulares deterioradas. El procedimiento contempla la introducción de tres factores de Yamanaka —conocidos como OSK— mediante un vector viral, aplicado directamente en uno de los ojos del paciente.

El propósito es recuperar la función del nervio óptico a través de la regulación de la expresión génica. Para controlar la activación de los genes, el sistema utiliza bajas dosis del antibiótico doxiciclina, que opera como un “interruptor” molecular. El ojo fue elegido como primer escenario por tratarse de un entorno más acotado y clínicamente controlable ante eventuales efectos adversos.

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“Estamos a punto de probar, por primera vez en la historia, si podemos revertir el envejecimiento y curar enfermedades”, aseguró Sinclair durante su presentación. El científico explicó que su hipótesis central redefine la comprensión del envejecimiento: más que un simple acumulado de daños irreversibles, sería consecuencia de alteraciones en la información epigenética que regula la actividad del ADN.

Para ilustrarlo, comparó el proceso con un CD rayado: la “música” original —la información genética— permanecería intacta, pero su lectura se vería distorsionada con el tiempo. Bajo esta lógica, la reprogramación epigenética funcionaría como una forma de “pulido” biológico capaz de restaurar funciones perdidas.

De los ratones a la clínica

La tecnología se apoya en los factores de Yamanaka, un descubrimiento que revolucionó la biología celular y fue reconocido con el Premio Nobel en 2012. Estos genes demostraron la capacidad de devolver células adultas a estados más jóvenes y versátiles, similares a los de células madre. El desafío científico radica en aplicar esa reprogramación de manera parcial y controlada, evitando efectos indeseados como la desdiferenciación completa.

En 2020, el equipo de Sinclair publicó en la revista Nature resultados experimentales en ratones que mostraron restauración de tejido nervioso y recuperación de la visión tras lesiones en el nervio óptico. Según los investigadores, los modelos animales evidenciaron un rejuvenecimiento molecular significativo en pocas semanas, lo que alentó la transición hacia estudios clínicos.

No obstante, especialistas advierten que el salto de la experimentación animal a humanos implica incertidumbres sustanciales. La propia FDA subrayó la naturaleza exploratoria del ensayo, mientras que analistas de MIT Technology Review remarcaron que estrategias como la activación genética mediante antibióticos y el uso de vectores virales aún carecen de validación clínica extensa.

Desde Life Biosciences —la compañía cofundada por Sinclair que liderará el estudio—, el director de operaciones Michael Ringel definió la instancia como un momento histórico. “Será la primera vez que probaremos en humanos algo diseñado para rejuvenecer funciones celulares”, sostuvo.

Expectativas y cautela

El ensayo inicial involucrará a un grupo reducido de voluntarios con glaucoma, aproximadamente una docena de pacientes. Durante las primeras semanas, los investigadores evaluarán principalmente la seguridad del procedimiento, la aparición de efectos adversos y eventuales señales de recuperación funcional.

Aunque el foco inmediato es oftalmológico, el trasfondo científico es más amplio. Sinclair sostiene que intervenir sobre los mecanismos del envejecimiento podría modificar radicalmente la medicina moderna, hoy centrada en el tratamiento de enfermedades individuales. Según su visión, atacar la raíz biológica del deterioro asociado a la edad tendría un impacto potencialmente mayor que combatir patologías específicas de manera aislada.

La posibilidad de extender este tipo de terapias a otros órganos o sistemas permanece, por ahora, en el plano hipotético. La comunidad científica coincide en que los resultados clínicos, sean positivos o negativos, serán determinantes para evaluar la viabilidad real de una de las fronteras más ambiciosas de la biotecnología contemporánea.

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