La FDA aprueba un genérico, pero aclara que no ayuda a personas con autismo

WASHINGTON — La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) dio a conocer el martes la aprobación de un medicamento genérico, la leucovorina, destinada a tratar un raro trastorno cerebral. Sin embargo, la FDA se distanció de las declaraciones del presidente Donald Trump y otros funcionarios que insinuaron que este fármaco podría ser beneficioso para las personas con autismo.

La leucovorina fue aprobada para su uso en niños y adultos que padecen una condición genética que afecta la disponibilidad de folato, una vitamina B esencial, en el cerebro. Esta afección es extremadamente poco común, afectando a menos de una persona por cada millón en el país.

Este anuncio marca un claro distanciamiento de lo manifestado durante una conferencia de prensa en septiembre, donde Trump y el comisionado de la FDA, Marty Makary, mencionaron que el medicamento estaba siendo revisado para potencialmente beneficiar a pacientes autistas que podrían presentar deficiencias cerebrales de folato.

"Podría ser el 20, 40, 50% de los niños con autismo", dijo Makary en esa ocasión.

El evento en la Casa Blanca se llevó a cabo tras un compromiso del secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., de investigar la causa del autismo para septiembre. No obstante, altos funcionarios de la FDA aclararon que su revisión se enfocó en la evidencia más sólida, que solo apoya el uso del medicamento en pacientes con la rara mutación que afecta los niveles de folato.

Además, la FDA indicó que un estudio que respaldaba el uso de la leucovorina para el autismo fue retirado a principios de este año. La leucovorina es un metabolito sintético del folato, vital para mantener embarazos saludables y recomendado para mujeres antes y durante la gestación. Su uso aprobado actualmente incluye la reducción de efectos secundarios de ciertos fármacos de quimioterapia y el tratamiento de un raro trastorno sanguíneo.

Los pacientes con la condición para la que se aprobó la leucovorina pueden experimentar trastornos de movimiento, convulsiones y otros problemas neurológicos que pueden parecerse a los síntomas del autismo. Sin embargo, la comunidad médica sostiene que no está claro si este medicamento realmente ayuda a las personas con autismo.

La Academia Estadounidense de Pediatría no recomienda el uso rutinario de leucovorina en niños con autismo, aunque algunos ensayos en ese subgrupo sugieren un posible beneficio. Sin embargo, la investigación proviene de estudios pequeños.

A pesar de las dudas sobre el fármaco, médicos en Estados Unidos continúan recetándolo. Un artículo reciente en The Lancet reveló que las recetas de leucovorina para niños de 5 a 17 años aumentaron un 71% en los tres meses posteriores a la conferencia de prensa de Trump en septiembre. Familias de niños autistas han reportado dificultades para surtir estas recetas en las últimas semanas.

La FDA también ha permitido importaciones del medicamento por parte de fabricantes extranjeros para aumentar la disponibilidad, ya que GSK, el fabricante original, no tiene planes de relanzar su versión. La decisión de revisar el fármaco se tomó tras conversaciones con un neurólogo en Arizona que lo receta a pacientes autistas y dirige un negocio de educación centrado en tratamientos experimentales.

La teoría detrás del uso de la leucovorina es que algunas personas con autismo tienen anticuerpos que bloquean el ingreso de folato al cerebro. Sin embargo, la Autism Science Foundation y otros grupos han indicado que familiares no autistas de personas con autismo a menudo presentan los mismos anticuerpos, lo que sugiere que estos no son un factor en la condición.

Aunque no existe una causa única para el autismo, la mayoría de los investigadores coinciden en que tanto factores genéticos como ambientales juegan un papel importante.

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