Un nuevo fármaco inteligente ataca un punto débil del ARN en células cancerosas

Un equipo de investigadores de la Universidad Hebrea de Jerusalén diseñó un nuevo tipo de fármaco capaz de destruir específicamente el ARN TERRA, una molécula que algunas células cancerosas utilizan para sobrevivir. Este fármaco, que emplea una técnica denominada "RIBOTAC", localiza el ARN dentro de la célula y lo descompone, evitando dañar el ARN sano. Este avance sugiere un posible camino hacia terapias contra el cáncer que se enfoquen en los impulsores genéticos de la enfermedad, en lugar de sus efectos externos.

El estudio, publicado en la revista Advanced Science, fue realizado por el Dr. Raphael I. Benhamou, Elias Khaskia y Dipak Dahatonde de la Facultad de Medicina de la universidad. Su investigación se centra en el ARN TERRA, que ayuda a mantener los extremos de los cromosomas, las regiones de ADN que sostienen la estabilidad celular y la salud general.

Cuando TERRA no funciona correctamente, puede interrumpir el envejecimiento y la división celular normales. En varios tipos de cáncer, incluidos ciertos tumores cerebrales y óseos, las células cancerosas explotan TERRA para continuar creciendo y dividiéndose.

"Hemos creado una herramienta que actúa como un misil guiado para el ARN dañino", afirmó el Dr. Benhamou. "Puede encontrar TERRA dentro de las células cancerosas y hacer que desaparezca, sin dañar las partes sanas de la célula".

Funcionamiento de la molécula RIBOTAC

Los investigadores construyeron una pequeña molécula utilizando RIBOTAC, que significa Ribonuclease-Targeting Chimera. Esta molécula identifica una forma distintiva en TERRA llamada G-quadruplex, una estructura plegada, y luego recluta una enzima natural en la célula, RNase L, para descomponer el ARN.

Este hallazgo marca la primera demostración de una herramienta que puede destruir TERRA con tal precisión. La molécula se dirige selectivamente a TERRA y no afecta a otras moléculas de ARN que comparten características similares.

En experimentos realizados con líneas celulares cancerosas como HeLa y U2OS, que representan un tipo de cáncer difícil de tratar, el tratamiento redujo los niveles de TERRA y desaceleró el crecimiento de las células cancerosas.

Potencial para transformar las terapias contra el cáncer

Este descubrimiento apunta a la posibilidad de desarrollar medicamentos que ataquen directamente las moléculas de ARN, y no solo las proteínas, que son el enfoque principal de la mayoría de los fármacos actuales.

"Esta es una nueva forma de pensar sobre la medicina", comentó Benhamou. "En lugar de centrarnos solo en las proteínas, ahora estamos aprendiendo a atacar el ARN que las controla. Eso podría abrir la puerta a tratar enfermedades que antes considerábamos imposibles de alcanzar".