Nuevo tratamiento para hemofilia A y B ya disponible en Argentina

Buenos Aires, 22 de marzo (NA) -- La hemofilia es un trastorno hemorrágico poco frecuente de origen genético que dificulta la formación de coágulos sanguíneos, un proceso vital para detener hemorragias. Según un informe de la Agencia Noticias Argentinas, el tratamiento habitual para la hemofilia A y B es la terapia sustitutiva, que consiste en infusiones intravenosas de concentrados de Factor VIII o Factor IX, dependiendo del tipo de hemofilia.

Sin embargo, en ciertas situaciones, el organismo puede desarrollar inhibidores como respuesta inmunitaria a estos factores de coagulación, lo que limita la eficacia de la terapia de reemplazo. Actualmente, se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5 y el 10% de quienes padecen hemofilia B severa desarrollan estos inhibidores, lo que repercute negativamente en su calidad de vida.

Ahora, está disponible un nuevo medicamento aprobado por la ANMAT que permite la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A y B mayores de 12 años que presentan inhibidores. Este tratamiento se llama concizumab, un anticuerpo monoclonal que se administra de forma subcutánea una vez al día.

A diferencia de los tratamientos tradicionales, que reemplazan el factor faltante, este medicamento bloquea una proteína del sistema hemostático llamada TFPI, favoreciendo así la producción de trombina, esencial para la formación de coágulos, incluso en pacientes con inhibidores del FVIII o FIX.

Un avance significativo

La Dra. Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra y ex jefa del servicio de Hematología del Hospital Garrahan, afirmó: "La disponibilidad de concizumab representa un avance muy significativo para las personas con hemofilia que han desarrollado inhibidores del FVIII y FIX, una de las complicaciones más desafiantes en su tratamiento".

La especialista agregó: "Estamos ante una estrategia innovadora, que busca restablecer el equilibrio de la coagulación a través del bloqueo del TFPI y promover la generación de trombina, una enzima clave para la coagulación".

"Contar con una opción para la prevención de los sangrados, de administración subcutánea diaria, amplía el abordaje terapéutico y ofrece una alternativa efectiva para personas con hemofilia B con inhibidores", concluyó la Dra. Sciuccati.

La aprobación de la ANMAT

La ANMAT aprobó este tratamiento basándose en los datos del estudio de fase 3 explorer 7, que evaluó la eficacia y seguridad del medicamento en pacientes con hemofilia A o B y inhibidores. Los resultados indicaron una reducción del 86% en los sangrados espontáneos y traumáticos en quienes recibieron profilaxis con concizumab, con una tasa anualizada de sangrado (ABR) media estimada de 1,7 frente a 11,8 sin profilaxis.

El perfil de seguridad y tolerabilidad del medicamento se mantuvo dentro de lo esperado, y se presenta en una lapicera prellenada, portable y lista para usar, facilitando una administración rápida y sencilla por vía subcutánea.