ANMAT aprueba innovadora terapia subcutánea semanal para hemofilia en Argentina

Buenos Aires, 5 de noviembre (NA) -- La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta la coagulación de la sangre. En el caso de la hemofilia A, se presenta una deficiencia del factor VIII de coagulación, mientras que en la hemofilia B se observa una falta del factor IX. Esto puede provocar sangrados prolongados tras lesiones o cirugías, así como hemorragias internas espontáneas, especialmente en articulaciones y músculos. La repetición de estos episodios puede causar daño articular, dolor crónico y limitaciones en la movilidad.

Recientemente, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó una nueva terapia semanal de aplicación subcutánea que ya está disponible en la Argentina. Esta terapia consiste en marstacimab, un anticuerpo monoclonal destinado a prevenir episodios hemorrágicos en personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores, es decir, sin anticuerpos contra el factor de coagulación utilizado en el tratamiento. Su mecanismo de acción es distinto al de los concentrados tradicionales de factores de coagulación.

Durante décadas, el tratamiento de la hemofilia se centró en la administración del factor de coagulación que la persona no produce en cantidades adecuadas. Este enfoque ha transformado la calidad de vida de los pacientes. Las investigaciones recientes han permitido el desarrollo de tratamientos que previenen los sangrados sin necesidad de reemplazar directamente el factor VIII o IX. Marstacimab, desarrollado por Pfizer, actúa bloqueando la actividad de una proteína llamada TFPI (inhibidor de la vía del factor tisular), que limita la coagulación. Al bloquear esta proteína, se favorece la generación de trombina, esencial para la formación de coágulos.

Este anticuerpo monoclonal se aplica una vez a la semana por vía subcutánea utilizando una lapicera prellenada. A diferencia de los concentrados de factores, que requieren administración intravenosa, marstacimab no necesita acceso venoso ni reconstitución previa del medicamento. Tras recibir la capacitación adecuada, el paciente o su cuidador pueden realizar la inyección, lo que promueve la autonomía y contribuye a la adherencia a la profilaxis sin interferir con las actividades cotidianas.

"En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados," comentó el Dr. Mauro Dávoli, médico hematólogo y ex presidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados (A.A.H.D.A.).

La evidencia clínica

La principal evidencia clínica se deriva del estudio internacional BASIS, un ensayo de fase 3 que evaluó marstacimab en personas con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave. El estudio incluyó una comparación intraindividual entre una fase observacional y otra de tratamiento. Los resultados publicados en la revista científica Blood corresponden a pacientes sin inhibidores contra los factores VIII o IX.

El estudio comparó los resultados de cada participante durante el tratamiento con el anticuerpo monoclonal con los obtenidos en los seis meses previos, sin un grupo de comparación paralelo asignado al azar. De los 128 participantes que ingresaron en la fase de observación, 116 recibieron luego el medicamento.

Los resultados mostraron una disminución significativa en los episodios hemorrágicos que requerían tratamiento. En aquellos que antes recibían tratamiento a demanda (solo cuando ocurría un sangrado), la tasa anualizada estimada (que expresa la frecuencia de sangrados en términos anuales) pasó de 39,86 a 3,20 durante el período con la nueva medicación, lo que representa una reducción de aproximadamente el 92%.

En el grupo que ya recibía tratamiento preventivo regular con factores de coagulación, la tasa anualizada estimada de sangrados que requerían tratamiento disminuyó de 7,90 a 5,09, lo que significa una reducción del 35,5%. En este grupo, marstacimab mostró una reducción estadísticamente significativa frente al tratamiento preventivo previo.

"Prevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia, ya que cada hemorragia, especialmente aquellas que afectan repetidamente a una articulación, puede tener consecuencias acumulativas con el tiempo. Contar con alternativas de administración sencilla y con distintos mecanismos de acción permite personalizar el tratamiento según las características y necesidades de cada paciente," explicó la Dra. Andrea Cocca, médica hematóloga infantil y staff médico del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos.

Los efectos adversos

Entre los efectos adversos registrados con la nueva medicación se incluyen reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, dolor en las articulaciones, diarrea, picazón y erupciones en la piel. En el estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos durante el período principal de tratamiento. No obstante, los autores advierten que esto no implica que el riesgo pueda ser descartado, especialmente a medida que el medicamento se utilice en poblaciones más amplias.

"Una terapia preventiva no se evalúa solamente por cuánto reduce los sangrados. También se deben considerar su seguridad, la edad del paciente, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos necesarios y sus preferencias. La decisión debe tomarse en conjunto con el equipo especializado en hemofilia," concluyó el Dr. Dávoli, quien también es director médico de la Fundación de la Hemofilia de Santa Fe.

"El acompañamiento del equipo de salud es fundamental para resolver dudas y dificultades que puedan surgir durante el tratamiento. También es necesario acordar qué hacer ante un sangrado, ya que recibir una terapia preventiva no elimina la necesidad de reconocerlo y atenderlo," finalizó la Dra. Cocca.