Un compuesto del brócoli podría ser clave en la lucha contra una enfermedad genética devastadora

Un compuesto natural encontrado en el brócoli podría ofrecer un enfoque inesperado para tratar la ataxia de Friedreich, una enfermedad genética devastadora que daña progresivamente el sistema nervioso. Investigadores de la Universidad Swinburne identificaron efectos prometedores del compuesto, lo que genera esperanzas de un tratamiento más accesible para pacientes con pocas opciones disponibles.

La enfermedad, conocida como ataxia de Friedreich, causa que las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal se deterioren gradualmente. A medida que el daño avanza, los pacientes pierden la capacidad de coordinar movimientos, caminar y hablar. La condición también puede acortar la esperanza de vida, y actualmente no existe cura. Aproximadamente 200 australianos viven con esta enfermedad.

En un nuevo estudio, los científicos descubrieron que el sulforafano, un compuesto que se encuentra de forma natural en el brócoli, puede aumentar los niveles de frataxina, una proteína que está presente en cantidades insuficientes en personas con ataxia de Friedreich. Los investigadores también hallaron que el compuesto puede ayudar a proteger las células nerviosas vulnerables del daño.

Cómo el compuesto del brócoli podría proteger las células nerviosas

La frataxina desempeña un papel crucial en el mantenimiento del funcionamiento celular adecuado, especialmente en aquellas células con altas demandas de energía, como las nerviosas. En la ataxia de Friedreich, un defecto genético conduce a una producción reducida de esta proteína esencial, contribuyendo al daño progresivo que caracteriza la enfermedad.

El sulforafano parece prometedor porque sus beneficios potenciales van más allá del aumento de los niveles de frataxina. La investigación indica que también puede influir en varios procesos biológicos involucrados en la progresión de la enfermedad, incluyendo el estrés celular y la inflamación. Abordar múltiples fuentes de daño a la vez podría convertir al compuesto en un candidato valioso para una investigación más profunda.

Los hallazgos son especialmente alentadores para los niños con ataxia de Friedreich. Según la investigadora principal, la profesora asociada Faith Kwa de la Universidad Swinburne, los niños representan una gran proporción de los afectados, sin embargo, actualmente no hay tratamientos aprobados específicamente para pacientes pediátricos.

"La ataxia de Friedreich es una enfermedad genética rara devastadora que roba progresivamente la capacidad de un niño para caminar, hablar, jugar y, en última instancia, sobrevivir", expresó.

"Este nuevo agente terapéutico puede atacar la causa subyacente de la enfermedad, mientras ofrece una terapia asequible y accesible a nivel mundial, mejorando las oportunidades de tratamiento para las familias afectadas por esta enfermedad limitante en la vida", añadió.

"Este descubrimiento nos acerca a un futuro donde los niños con ataxia de Friedreich experimenten una mejor calidad de vida, mayor independencia y una mejor probabilidad de supervivencia a largo plazo".

Un tratamiento potencial más accesible

Uno de los aspectos más alentadores del sulforafano es que no es una sustancia completamente desconocida. El compuesto ya cuenta con un historial de seguridad establecido tanto en niños como en adultos, y sus formas purificadas y biológicamente activas están disponibles comercialmente.

Estas ventajas podrían facilitar el desarrollo de un tratamiento ampliamente accesible si futuros ensayos clínicos confirman que el sulforafano es efectivo contra la ataxia de Friedreich. Sin embargo, se necesita más investigación antes de que los científicos puedan determinar si los hallazgos prometedores se traducirán en beneficios significativos para los pacientes.

Kwa explicó que la rareza de la ataxia de Friedreich crea desafíos adicionales para los investigadores. Debido a que relativamente pocas personas tienen la enfermedad, la conciencia pública es limitada, lo que dificulta atraer la financiación necesaria para investigar tratamientos potenciales.

Investigadores buscan financiación para ensayos clínicos

El equipo de Swinburne espera asegurar apoyo financiero para ensayos clínicos que examinen si el sulforafano puede proporcionar los mismos efectos prometedores en personas que viven con la enfermedad.

"Esperamos obtener financiación para llevar a cabo ensayos clínicos y demostrar aún más el impacto positivo que el compuesto del brócoli podría tener en quienes padecen la ataxia de Friedreich", afirmó.

"El sulforafano ya tiene un historial de seguridad establecido en niños y adultos, y su forma pura y bioactiva está disponible comercialmente. Esto significa que si los ensayos clínicos resultan exitosos, su implementación podría acelerar el camino hacia el impacto en los pacientes".

Para los pacientes y familias que enfrentan una enfermedad progresiva sin cura, incluso las mejoras en el funcionamiento diario y la independencia podrían marcar una diferencia significativa. Los investigadores esperan que su trabajo no solo avance en las posibilidades de tratamiento, sino que también genere mayor atención hacia una condición que sigue siendo en gran parte desconocida para el público.

"Incluso si podemos aumentar la conciencia sobre esta debilitante condición o mejorar la calidad de vida de una sola persona, nuestros esfuerzos habrán valido la pena", concluyó.