Investigadores argentinos logran avances en la terapia para neuroblastoma infantil

Un equipo de científicos del CONICET y de la Universidad Nacional de Quilmes, en colaboración con médicos de los hospitales Garrahan y Austral, presentó resultados alentadores en un ensayo clínico de fase 2. Este estudio se centró en el uso de la vacuna terapéutica Racotumomab, que se había aprobado previamente en Argentina en 2013 para el tratamiento del cáncer de pulmón de células no pequeñas, como una inmunoterapia de mantenimiento. El objetivo de esta investigación fue explorar su potencial para tratar el neuroblastoma, un tipo de cáncer infantil de alto riesgo.

El neuroblastoma, que afecta principalmente a niños menores de cinco años, es un cáncer que se origina en las células nerviosas inmaduras del sistema nervioso simpático. A pesar de ser poco frecuente, con aproximadamente 75 casos nuevos diagnosticados anualmente en Argentina, representa entre el 7 y el 10 por ciento de los cánceres pediátricos a nivel mundial. Los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo tienen una tasa de supervivencia de entre el 40 y el 50 por ciento, lo que hace urgente la necesidad de nuevos tratamientos.

En el ensayo clínico, se incluyó a 39 pacientes pediátricos con neuroblastoma de alto riesgo. Se administraron cinco dosis iniciales de Racotumomab cada 15 días, y si la enfermedad se mantenía estable, se continuó con una dosis mensual de mantenimiento. Los resultados mostraron una fuerte respuesta inmunológica específica en los pacientes vacunados y un incremento significativo en la supervivencia global y libre de eventos en una parte considerable de los niños evaluados.

Según Daniel Alonso, investigador del CONICET y director del Centro de Oncología Molecular y Traslacional (COMTra), este avance podría ofrecer una nueva opción terapéutica para las variantes más agresivas del neuroblastoma, especialmente en países en desarrollo donde otras inmunoterapias son de difícil acceso. "Nuestra expectativa es ofrecer una nueva opción terapéutica para las variantes más agresivas de este tumor pediátrico", declaró.

El estudio también resaltó que Racotumomab actúa como una ‘entrenadora’ del sistema inmune, promoviendo la producción de anticuerpos contra el gangliósido NeuGc-GM3, que se encuentra en las células tumorales. Este enfoque innovador podría cambiar el paradigma del tratamiento del neuroblastoma y abrir nuevas vías para el tratamiento de otras neoplasias pediátricas.

Los investigadores continúan trabajando en estudios adicionales para confirmar estos beneficios y delinear protocolos precisos para seleccionar a los pacientes que podrían beneficiarse más de esta nueva terapia. "El blanco terapéutico también se expresa en la familia de tumores del sarcoma de Ewing", concluyó Alonso.